Anvisa e Roche cancelam registro de Elevidys para Distrofia Muscular de Duchenne após análise de dados.

A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) e a farmacêutica Roche anunciaram o cancelamento do registro condicional do medicamento Elevidys®, utilizado no tratamento da Distrofia Muscular de Duchenne (DMD). A decisão, publicada no Diário Oficial da União, atende a um pedido da própria Roche.

O cancelamento se deu pela constatação de que os dados apresentados pela empresa até o momento não atendem aos requisitos regulatórios necessários para a continuidade da autorização temporária. O registro condicional é uma permissão provisória para uso ou comercialização de um produto no país.

A Anvisa ressalta que esta medida não isenta a Roche de suas obrigações no acompanhamento de pacientes que já fizeram uso do medicamento em estudos clínicos e programas existentes, incluindo crianças brasileiras que receberam Elevidys® entre dezembro de 2024 e julho de 2025. Conforme informação divulgada pela Anvisa e Roche, a decisão foi tomada após análise cuidadosa dos dados disponíveis.

Entenda o caso do Elevidys® e a Distrofia Muscular de Duchenne

O Elevidys® é destinado a pacientes com Distrofia Muscular de Duchenne (DMD), uma doença genética rara que causa a perda progressiva de massa muscular e fraqueza, devido à produção inadequada de distrofina, proteína essencial para o bom funcionamento muscular. A doença é progressiva e compromete a musculatura do indivíduo.

O medicamento obteve registro condicional no Brasil em dezembro de 2024, de forma excepcional, com a exigência de apresentação posterior de dados complementares sobre sua eficácia e segurança. Na época, sua autorização era para pacientes deambuladores, ou seja, crianças entre 4 e 7 anos que ainda mantinham a capacidade de andar, e que atendiam a critérios clínicos e laboratoriais específicos.

Suspensão e Alertas de Segurança Precederam o Cancelamento

Em julho de 2025, a comercialização do Elevidys® no Brasil já havia sido suspensa pela Anvisa. A medida foi tomada após relatos de casos fatais de insuficiência hepática aguda em pacientes tratados com o produto nos Estados Unidos. A agência aguardava novos estudos e respostas da farmacêutica para avaliar os benefícios da medicação.

Em junho deste ano, alertas graves sobre a segurança do produto foram mencionados em uma audiência pública na Câmara dos Deputados. Desde a suspensão, a Anvisa vinha encaminhando exigências formais à Roche, solicitando dados consolidados de segurança, com foco especial em insuficiência hepática aguda.

Roche Afirma Compromisso e Nova Opção Terapêutica para DMD

Em nota oficial, a Roche declarou que permanece empenhada com o programa clínico do Elevidys® e com a apresentação das evidências necessárias. Ambas as partes reafirmaram o compromisso com a saúde da população e com decisões regulatórias baseadas nas melhores evidências científicas disponíveis, especialmente em relação a terapias avançadas para doenças graves e raras.

Paralelamente, a Anvisa aprovou o registro de outro medicamento para pacientes com DMD, o Duvyzat® (givinostate), na última quinta-feira, 13. Estudos clínicos indicam que o novo produto tem a capacidade de retardar a progressão da doença, representando uma nova esperança para pacientes e familiares que convivem com a Distrofia Muscular de Duchenne.